Modélisation de troubles génétiques rares
Faire avancer la recherche contre une maladie rare infantile
Le syndrome de Zellweger est une maladie génétique transmise des parents aux enfants. Il perturbe la fonction cellulaire et provoque de graves problèmes peu après la naissance. Au jour, il n’y a pas de remède connu pour la maladie et tous les traitements disponibles cherchent à soulager les symptômes plutôt que la cause sous-jacente.
Étant donné que toutes les thérapies actuelles se concentrent sur l’amélioration des symptômes secondaires, il est impératif de découvrir des composés qui agissent sur l’origine plus fondamentale de la maladie.
Le projet
Modélisation de troubles génétiques rares
Lancé par le Luxembourg Centre for Systems Biomedicine (LCSB) et soutenu par André Losch Fondation, l’objectif du projet est de modéliser des troubles génétiques infantiles rares tels que le syndrome de Zellweger dans l’organisme modèle (le poisson-zèbre) et dans des cellules humaines.
Ces modèles sont ensuite utilisés pour tester des médicaments qui peuvent potentiellement aider les patients, dont la majorité sont de très jeunes enfants.
Le partenaire
Université du Luxembourg
L’université du Luxembourg est l’unique université publique du Grand-Duché de Luxembourg.
Le LCSB est un centre de recherche biomédicale interdisciplinaire de l’Université du Luxembourg.
Les chiffres clés
Période
Composés testés avec succès
